Comprendre la bannière de la transplantation mitochondriale

Alors que la science des mitochondries progresse, MitoAction et MitoCanada travaillent ensemble pour s’assurer que les voix des patients restent au premier plan.

Notre nouvel article, « Comprendre la transplantation mitochondriale : Une nouvelle frontière dans le traitement du dysfonctionnement mitochondrial », présente ce domaine émergent et donne un aperçu des sujets qui ont été explorés lors de la conférence sur la transplantation mitochondriale et les thérapies de nouvelle génération. Transplantation mitochondriale et thérapies de nouvelle génération qui s’est tenue du 20 au 25 avril à Long Island, dans l’État de New York.

MitoAction et MitoCanada s’engagent à veiller à ce que les patients et les soignants soient représentés au fur et à mesure que la recherche progresse. Des représentants des deux organisations ont assisté à la conférence et ont répondu aux questions de la communauté.

Article : Comprendre la transplantation mitochondriale : Une nouvelle frontière dans le traitement de la dysfonction mitochondriale

Depuis une dizaine d’années, les scientifiques ont découvert, grâce à des études in vitro (tubes à essai et boîtes de culture) et in vivo (à l’intérieur d’organismes vivants), que les mitochondries peuvent être transférées d’une cellule à l’autre, d’un tissu à l’autre et d’un animal à l’autre. Les chercheurs espèrent appliquer ces méthodes aux maladies mitochondriales primaires et aux dysfonctionnements mitochondriaux acquis dans des maladies telles que la maladie de Parkinson et la démence, y compris la maladie d’Alzheimer et les maladies cardiovasculaires.

Bien qu’elle soit loin d’être prête pour une utilisation humaine à grande échelle, la transplantation de mitochondries nécessite encore des recherches et des essais importants, mais elle est très prometteuse en tant qu’option thérapeutique viable pour de nombreuses personnes, y compris les patients atteints d’une maladie mitochondriale primaire.

Le transfert de mitochondries commence par le prélèvement d’un échantillon de tissu (généralement du tissu musculaire) sur un donneur ou sur une zone du corps où les tissus ne sont pas affectés par des lésions ou des maladies. Les mitochondries sont isolées à partir de cet échantillon de tissu. Le processus d’isolement peut être compliqué et doit être réalisé rapidement pour garantir que les mitochondries restent intactes et viables. L’isolement et la préparation des mitochondries pour le transfert peuvent prendre de 2 heures à moins de 30 minutes, en fonction du processus utilisé et de la quantité de mitochondries nécessaires (1). Une fois isolées, les mitochondries peuvent être évaluées. Les mitochondries viables sont alors prêtes à être transférées, par injection ou perfusion, dans la circulation sanguine ou dans des cellules, tissus ou organes déficients ou endommagés (2).

Le Dr James McCully et son équipe de l’hôpital pour enfants de Boston sont à la pointe de cette recherche. Leurs travaux novateurs se sont concentrés sur l’utilisation de la transplantation de mitochondries pour aider les patients pédiatriques souffrant de malformations cardiaques. Leur approche consiste à

  • Isolement de mitochondries saines à partir du tissu d’un patient
  • Injection des mitochondries directement dans les zones endommagées du cœur
  • Rétablir la production d’énergie et favoriser la réparation du tissu cardiaque

Cette technique pourrait améliorer les résultats pour les enfants qui subissent une chirurgie cardiaque, en particulier ceux qui risquent de souffrir d’insuffisance cardiaque en raison d’un dysfonctionnement mitochondrial.

Pour garantir le succès de la transplantation de mitochondries, les chercheurs développent des techniques de suivi en temps réel. Par exemple, une étude a introduit un gène rapporteur spécifique à une voie pour imager la fonction mitochondriale dans les cellules souches. Cela permet aux scientifiques de suivre l’adaptation et le fonctionnement des mitochondries bien transplantées au fil du temps. Au-delà de la surveillance, des efforts sont en cours pour améliorer la fonction mitochondriale, afin d’améliorer le succès global des thérapies de transplantation.

Imaginez un avenir où la transplantation mitochondriale serait facilement accessible à tous les patients qui en ont besoin. Pour y parvenir, les chercheurs travaillent à :

  1. Développer des méthodes à grande échelle pour produire des mitochondries saines (bioréacteurs)
  2. Créer des systèmes d’administration sûrs et efficaces pour diverses maladies
  3. Garantir un accès abordable et équitable aux traitements dans le monde entier
  4. Obtenir les autorisations réglementaires pour l’utilisation clinique

En cas de succès, la transplantation de mitochondries pourrait révolutionner les traitementspour une multitude d’affections liées au dysfonctionnement mitochondrial, offrant ainsi de l’espoir à des millions de personnes.

La transplantation de mitochondries est un domaine qui évolue rapidement et qui pourrait transformer le traitement des maladies mitochondriales et d’autres affections causées par une défaillance de l’énergie cellulaire. Bien que la recherche et les essais cliniques n’en soient qu’à leurs débuts, les progrès réalisés jusqu’à présent soulignent l’immense potentiel thérapeutique de cette approche.

Tout en continuant à affiner les techniques et les méthodes d’administration, à améliorer le suivi en temps réel et à relever les principaux défis en matière de réglementation et d’évolutivité, les scientifiques s’efforcent de faire passer la transplantation mitochondriale du laboratoire à la clinique.

Les prochaines années seront déterminantes pour l’évolution de cette technologie et, en cas de succès, la transplantation de mitochondries pourrait modifier le paradigme du traitement de maladies considérées jusqu’à présent comme incurables, en offrant une thérapie puissante et réparatrice à des millions de patients dans le monde entier. Le chemin à parcourir est complexe, mais la promesse d’exploiter la puissance cellulaire à sa source en fait une frontière passionnante et transformatrice de la médecine, et nous voulons que vous participiez à ce voyage avec la communauté des chercheurs.

MitoAction est une organisation à but non lucratif fondée par des patients, des parents et des responsables dessoins de santé de l’hôpital de Boston qui avaient pour objectif d’améliorer la qualité de vie des enfants et des adultes atteints de maladies mitochondriales.maladie. La mission de MitoAction est d’améliorer la qualité de vie des enfants, des adultes et des familles vivant avec une maladie mitochondriale par le biais du soutien, de l’éducation, de la sensibilisation, de la défense des intérêts, d’initiatives de recherche clinique et en exauçant les vœux d’enfants atteints d’une maladie mitochondriale.

MitoCanada est la seule fondation de santé enregistrée au Canada qui se consacre à la transformation de la vie des personnes, des familles et des soignants atteints d’une maladie mitochondriale. La mission de MitoCanada est de dynamiser et de soutenir les patients, les familles et les prestataires de soins de santé à travers le Canada par l’éducation, le soutien, la sensibilisation et la recherche transformationnelle. MitoCanada est une source d’information et de soutien fiable pour les Canadiens touchés par la maladie mitochondriale.

Northwell Health a reconnu un besoin non satisfait de thérapie ciblant les mitochondries et a organisé sa première conférence sur la transplantation mitochondriale et les thérapies de nouvelle génération. La conférence aura lieu du 27 au 29 avril 2025 à l’Université Hofstra à Hempstead, Long Island. Pour plus d’informations sur la conférence ou pour y participer, veuillez contacter Eboni Eseetoo à l’adresse eseetoo@northwell.edu.

  1. McCully JD, Del Nido PJ, Emani SM. Mitochondrial transplantation for organ rescue (transplantation de mitochondries pour le sauvetage d’organes). Mitochondrion. 2022 05 ; 64:27-33. PMID : 35217248.
  2. Tian-Guang Zhang, Chao-yu Miao, Mitochondrial transplantation as a promising therapy for mitochondrial diseases, Acta Pharmaceutica Sinica B, Volume 13, Issue 3, 2023, Pages 1028-1035, ISSN 2211-3835, https://doi.org/10.1016/j.apsb.2022.10.008
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