MitoCanada s’engage à dresser une liste active des essais cliniques importants pour les patients et la recherche sur les maladies mitochondriales.
Essai clinique – Étude de phase 2b sur le zagociguat chez les patients atteints de MELAS (PRIZM)
PRIZM est une étude de phase 2b randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en 3 traitements, 2 périodes, croisée, évaluant l’efficacité et la sécurité du zagociguat oral par rapport au placebo lorsqu’il est administré quotidiennement pendant 12 semaines chez des participants atteints de MELAS génétiquement et phénotypiquement défini.
Inscription : Recrutement en cours !
Sites : Il y a deux sites d’essai au Canada : Winnipeg et Hamilton
Critères d’inclusion :
- Entre 18 et 75 ans
- Diagnostic de MELAS basé sur la présence de : 1) variante pathogène documentée dans un gène de l’ADNmt (2) antécédents d’un ou plusieurs épisodes de type accident vasculaire cérébral (AVC) avec des résultats d’IRM correspondant à des lésions de type AVC.
- Scores inférieurs à la moyenne normale à l’iDSST et au GMLT
- Signale une fatigue due à MELAS
- Peut effectuer au moins une position assise et debout dans l’intervalle de 30 secondes du test.
- Effectuer toutes les activités hebdomadaires à domicile de manière autonome pendant la période de dépistage.
- Autres critères selon le protocole
Critères d’exclusion :
- Tension artérielle systolique de 90 mmHg ou tension artérielle diastolique de 60 mmHg.
- Hypotension orthostatique mesurée après avoir quitté une position semi-allongée/supérieure.
- Cancer actif suffisamment important pour confondre les résultats de cette étude.
- Dysmotilité gastro-intestinale sévère pouvant avoir un impact sur la participation.
- Antécédents récents (au cours des 6 derniers mois) de dysfonctionnement plaquettaire, d’hémophilie, de maladie de von Willebrand, de trouble de la coagulation, d’autre(s) pathologie(s) hémorragique(s), ou d’épisodes hémorragiques significatifs non traumatiques.
- Antécédents de fracture(s) spontanée(s) qui, de l’avis de l’investigateur, représente(nt) un risque pour la sécurité de la participation à l’essai.
- Utilisation actuelle de médicaments interdits (examinés par l’investigateur).
- Toute condition médicale ou autre qui, selon l’investigateur, empêcherait la participation à l’étude.
- Autres critères d’exclusion selon le protocole
CONTACT :
Pour toute question, veuillez contacter
- Winnipeg – Maggie Wilson : (204) 787-1405 ou Maggie.Wilson@umanitoba.ca
- Hamilton – Erin Hatcher : (905) 521-2100 poste 76929 ou hatchere@hhsc.ca
- MitoCanada – support@mitocanada.org
Pour plus de détails sur cet essai clinique, visitez le site ClinicalTrials.gov.
Enquête sur les personnes atteintes du syndrome de Leigh ou les personnes qui s’occupent des personnes atteintes du syndrome de Leigh
Cette étude vise à comprendre les sujets liés à la qualité de vie, au fonctionnement physique, mental et social et aux symptômes qui sont importants pour les personnes atteintes de maladies rares telles que le syndrome de Leigh.
Inscription : Recrutement en cours
INTÉRESSÉ(E) ? Cliquez sur le lien qui vous concerne :
On m’a diagnostiqué l’un des troubles énumérés, comme le syndrome de Leigh.
Je suis le parent ou l’aidant d’une personne diagnostiquée avec l’un des troubles énumérés.
CONTACT : Pour toute question, veuillez contacter : t.h.g.steenbergen@amsterdamumc.nl ou a.r.muller@amsterdamumc.nl
Étude d’enquête | Adultes vivant avec la MCADD ou aidants de personnes vivant avec la MCADD
Cette étude vise à mieux comprendre les expériences des patients adultes atteints de MCADD et des soignants des patients pédiatriques atteints de MCADD.
Inscription : Recrutement en cours
Qui peut en bénéficier ?
- Patients situés aux États-Unis et au Canada
- Patients adultes (c’est-à-dire ayant atteint l’âge de la majorité dans leur pays de résidence) avec un diagnostic confirmé de MCADD ou tuteurs légaux/soignants principaux d’un patient pédiatrique (c’est-à-dire n’ayant pas atteint l’âge de la majorité dans son pays de résidence) vivant avec une MCADD.
- Participants capables de lire, d’écrire et de communiquer aisément en anglais
- Participants désireux et capables de participer à une enquête en ligne de 30 minutes
- Participants capables de décrire l’âge auquel le diagnostic formel de MCADD a été posé
- Participants capables de décrire le(s) événement(s) ayant conduit à un diagnostic formel de MCADD
- Participants capables de décrire la spécialité du médecin qui a posé un diagnostic formel de MCADD
- Si nécessaire, les participants peuvent participer à un dépistage téléphonique pour répondre à des questions supplémentaires concernant leur parcours diagnostique ou le parcours diagnostique de la personne vivant avec la MCADD.
Qui ne peut pas se qualifier :
- Participants incapables de comprendre la nature, la portée et les conséquences de l’enquête et présentant des signes d’une attitude non coopérative.
- L’aidant participant est rémunéré pour s’occuper de la personne atteinte de la MCADD.
Indemnisation : 50 dollars pour la réalisation de l’enquête.
INTÉRESSÉ(E) ? Remplissez le formulaire de sélection pour déterminer votre éligibilité : Lien vers le formulaire de sélection
CONTACT : Pour toute question, appelez le 617-612-4054 ou par courriel : mcadd@lumanity.com
PARRAIN : Ultragenyx
Étude Neurophth | Essai de thérapie génique LHON
Cette étude clinique vise à évaluer l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité préliminaire du NFS-02 dans le traitement du LHON causé par une mutation mitochondriale du gène ND1.
Inscription : Recrutement en cours
Détails de l’étude :
- Les personnesdoivent être âgées de 18 à 75 ans.
- Perte de vision cliniquement manifeste due au LHON, et BCVA de l’un des yeux ≥ 0,5 LogMAR
- Le test de génotype révèle la présence de la mutation G3460A dans le gène ND1.
- Volonté de respecter le protocole de l’étude clinique et de se soumettre à un suivi à long terme de 5 ans
Lieux de l’essai : Colorado, États-Unis ; Pékin, Guangzhou, Wenzhou Chine
